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| SALUD

Se aprobó en Argentina un medicamento para tratar pacientes con hemofilia A e inhibidores

15/03/2019 |
REPORTEJUJUY-  La hemofilia es una enfermedad genética que se caracteriza por la tendencia a generar hemorragias ya sean externas (por un orificio natural del cuerpo - como nariz, boca, oídos – o a través de una herida)

o internas (son las más frecuentes y se producen dentro de las articulaciones y los músculos). Cuando la hemorragia ocurre en un órgano vital, en especial en el cerebro, la vida del paciente puede correr peligro. Esta patología se divide en dos clases según el factor de coagulación faltante o insuficiente, siendo la hemofilia A la más común (Factor VIII) y la hemofilia B la menos frecuente (Factor IX).

“La hemofilia A es un desorden hemorrágico hereditario y congénito, originado por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional del Factor VIII. La hemofilia afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas. En Argentina, la frecuencia de esta patología es de aproximadamente 1 cada 10.000 nacimientos de varones”, explica la Dra. Daniela Neme (MN: 97.741), Directora de la Fundación de la Hemofilia.

“Los pacientes con hemofilia A severa reciben tratamiento de profilaxis continua destinado a disminuir la incidencia de sangrados articulares y la consecuente artropatía. En el caso de los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores, los tratamientos disponibles son la inmunotolerancia, que consiste en administrar FVIII con el fin de intentar erradicar el inhibidor, y agentes bypasseantes para el manejo de los eventos hemorrágicos y para profilaxis”, detalló la Dra. Neme. La aprobación de emicizumab supone una gran noticia para este perfil de pacientes ya que representa una nueva opción terapéutica que reduce significativamente los sangrados y mejora su calidad de vida.

Este nuevo tratamiento, que puede ser utilizado tanto en niños y adultos, se desprende de los estudios HAVEN 1 y HEAVEN 2 que evaluaron la efectividad del uso de la profilaxis con emicizumab en pacientes con hemofilia A e inhibidores. Los resultados demostraron una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas, 79% en adultos y adolescentes (HEAVEN 1) y  99% en niños menores de 12 años (HEAVEN 2), en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass (BPA) en profilaxis.

Con la aprobación de emicizumab, Roche ingresa en una nueva área terapéutica continuando así su compromiso con la innovación, la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

 

 





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